医药行业网站pmlive近日发文，预测了2019年将登陆欧洲市场的13个药物，这些药物有望改变欧洲的相关治疗市场。

Zolgensma

2018年，首批CAR-T细胞疗法——诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta在欧洲上市，Spark眼科基因疗法Luxturna也在2018年11月获得欧盟批准。诺华已与Spark达成协议，在欧洲市场推出Luxturna。因此，诺华不仅处于细胞和基因疗法研发的前沿，也在寻求引领定价和报销方面的革命。

诺华下一个即将推出的产品是Zolgensma（AveXis），这是一种治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，于2018年5月豪掷87亿美元收购AveXis公司获得。目前该药已在美国和欧盟提交审查，预计在2019年获得批准。

诺华曾表示，Zolgensma的定价在400万美元，这将使该药成为最昂贵的生物制药产品。不过诺华却认为，Zolgensma是一次性治疗产品，不像其他SMA药物（如Spinraza）需要长期治疗，因此定价400万美元是合理的。

诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，该公司正在探索一种新的再保险模式，在这种模式下，第三方将承保患上这类罕见病症的“灾难性病例”。

AR101

全球范围内，食物和其他日常物质的潜在致命性过敏事件正在上升，目前很少有治疗方法可以帮助预防这类过敏反应。美国生物技术公司Aimmune或在2019年底将第一种治疗方法推向市场。

Aimmune公司专有的口服脱敏免疫疗法（CODIT）旨在利用明确的、精确数量的关键过敏原使患者脱敏，从而针对因意外摄入过敏原所致的免疫反应提供保护。AR101是Aimmune开发的首个产品，在关键III期临床研究中，治疗4-17岁受试者花生过敏达到了主要终点和次要终点。

FDA于2014年9月授予AR101治疗花生过敏的快速通道资格，并于2015年6月授予了AR101治疗花生过敏的突破性药物资格。

Aimmune在2018年12月21日向FDA提交了AR101的生物制品许可申请。如果获批，AR101将成为首个治疗花生过敏的药物。不过，该公司也受到了美国政府停摆的影响，意味着AR101的审查时间将被延迟。在欧洲，Aimmune计划在2019年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交AR101的上市许可申请（MAA）。

Epidiolex

在过去一年里，行业对大麻治疗潜力的兴趣大幅增长，监管机构也正在允许对新一代大麻治疗产品的管制获取。目前已有一些合法公司开拓这些产品，其中英国制药公司GW Pharma是这方面的领导者。

2018年6月，GW制药获得了FDA对其产品Epidiolex（cannabidiol）的历史性批准，成为首个源于植物大麻的处方药。Epidiolex是一种高纯度、植物源性大麻二醇（CBD）处方药物制剂，同时也是首个新型抗癫痫药物。CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。

Epidiolex用于治疗两种最难治疗的严重的儿童期癫痫相关疾病——Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征。分析人士认为，如果GW能在美国及其他主要市场成功将Epidiolex商业化，并增加适应症，那么GW将拥有一款每年销售额20-30亿美元的重磅产品。

虽然早在2018年6月获批，但Epidiolex直到11月初才登陆美国市场，原因美国管制药品监督管理局之前将Epidiolex列为了1类管制药物。不过在9月底，将其从1类管制转入了5类管制药物。在欧洲，Epidiolex也需要进行类似调整，该药预计会在今年第一季度获得批准，而GW也计划在今年晚些时候将该药推向欧洲市场。目前，GW正在迅速建立一个欧洲企业基础设施，由首席运营官Chris Tovey领导，正在招募医疗事务、市场准入和营销方面的员工，以及有很强癫痫或专科疾病经验的人员。

Mayzent

Mayzent是由诺华研制的一款口服多发性硬化症（MS）药物，活性药物成分siponimod是一种针对1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体特定亚型的新一代选择性调节剂，能与淋巴细胞上的S1P1亚型受体结合，阻止其进入MS患者中枢神经系统，从而起到抗炎作用。此外，siponimod也能进入中枢神经系统，与其中的特定细胞（少突胶质细胞和星形胶质细胞）上的S1P5亚型受体结合，通过与这些特异性受体结合，siponimod具有调节损害性细胞活动的潜力。临床前研究表明，siponimod可防止突触神经变性并促进中枢神经系统的髓鞘再生。

目前，Mayzent正在接受FDA审查，预计在2019年3月获批上市，欧洲方面预计在2019年底获批上市。诺华之前表示，Mayzent最新临床研究结果是治疗继发进展型多发性硬化症显示出显著和临床意义结果的首个也是唯一一个研究。Mayzent的成功至关重要，因为诺华另一款年销32亿美元的重磅MS口服药物Gilenya正面临日益激烈的竞争。分析师预计，Mayzent的销售峰值将达30亿美元。

Ultomiris

Ultomiris由罕见病巨头Alexion研制，于2018年12月获得FDA批准，是首个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗PNH成人患者。该药定位为Alexion重磅药物Soliris的升级版。在临床研究中，Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点均达到了非劣效性。Soliris于2007年首次获准上市，已获批治疗3种罕见病，该药是全球最畅销的孤儿药之一，2017年销售额达28.43亿美元，占公司销售额的约90%。

基于强劲的临床数据和差异化特征，Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额，包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者，这2个药物在2022年的合计销售预计将达50亿美元。当前，Alexion的首要任务是推动Ultomiris的市场渗透。定价方面，Ultomiris比Soliris低10%，如果Ultomiris能赢得Soliris的其他适应症，折扣可能增加至30%。

Takhzyro

Takhzyro是首个获批治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物，分别于2018年8月和11月获得美国和欧盟批准，作为一种预防性药物，用于12岁及以上HAE患者预防血管性水肿发作。该药也是唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单抗药物，在HAE患者体内的半衰期为14天，该药通过皮下注射自我给药，在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。

Takhzyro的上市将为HAE患者提供一种不同的创新治疗选择，有望改变HAE疾病的临床治疗模式。临床数据显示，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗使每月HAE发作次数显著降低87%，使其成为同类最佳产品。去年8月获批上市后，Takhzyro在第三季度的销售额就已达到了5100万美元。